Tras la aprobación del registro sanitario por parte de la Dirección Nacional de Vigilancia Sanitaria (DINAVISA), Paraguay podrá implementar por primera vez una terapia génica destinada al tratamiento de niños y niñas con Atrofia Muscular Espinal (AME).
Este avance marca un hito para el país y representa una nueva alternativa terapéutica en el abordaje de enfermedades genéticas severas, al acercar una de las innovaciones más avanzadas desarrolladas por la ciencia.
Muchas familias en Paraguay enfrentan momentos de incertidumbre al recibir el diagnóstico de una enfermedad severa y progresiva en uno de sus integrantes. En este escenario, desde Boller, empresa paraguaya con casi 90 años de trayectoria en el rubro farmacéutico y representante de Novartis en el país, señalaron que los avances científicos están cambiando ese panorama al permitir tratamientos cada vez más enfocados en el origen de la enfermedad, haciendo que el diagnóstico ya no sea una sentencia.
La Atrofia Muscular Espinal es una enfermedad genética que afecta las neuronas encargadas del control muscular. En ausencia de tratamiento, progresa de forma severa, comprometiendo funciones como el movimiento, la deglución y la respiración. En ese contexto, la terapia génica se presenta como una estrategia que actúa sobre la base genética de la enfermedad, con el objetivo de modificar su evolución.
Con esta aprobación, Paraguay ingresa a una nueva etapa de la medicina: una en la que la ciencia ya no solo busca aliviar síntomas, sino intervenir sobre la raíz de ciertas enfermedades complejas.
Según explicaron, para los pacientes que, de acuerdo con la evaluación médica, puedan acceder a esta terapia, se abre una posibilidad concreta: modificar el curso natural de una enfermedad severa y ampliar sus oportunidades de desarrollo.
“Estamos ante un cambio profundo en la forma de entender la medicina. Una terapia génica no es solo una innovación científica: puede significar una nueva oportunidad de vida para un niño y una nueva esperanza para su familia. Para Paraguay, este registro representa un paso firme hacia una medicina más moderna, más precisa y más centrada en las personas”, señaló Santiago Pomata, director gerente general de Boller.
Comentó además que, para las familias de niños con AME que accederán a esta terapia, se abre la posibilidad de detener o desacelerar la progresión de la enfermedad, lo cual representa algo más que una innovación científica; significa mirar el diagnóstico con una nueva perspectiva, donde la ciencia permite imaginar alternativas, decisiones y esperanzas que antes no estaban al alcance.
Paraguay entra en la era de la medicina de precisión
La incorporación de esta terapia es el primer paso hacia un nuevo paradigma médico en el país: el de la medicina de precisión, donde los tratamientos buscan responder de manera más específica al origen de enfermedades complejas y a las necesidades concretas de cada paciente.
Con la aprobación de esta terapia génica también se abren puertas a futuras innovaciones para otras enfermedades raras, severas y complejas. Así, Paraguay avanza hacia la innovación, acceso y transformación del sistema de salud, con el desafío de convertir los avances científicos en oportunidades reales para las personas.
“La innovación cobra verdadero sentido cuando se traduce en acceso real. Este avance demuestra que Paraguay puede acercarse a soluciones que hasta hace poco parecían lejanas y que hoy forman parte de la medicina de precisión a nivel global”, refirió Pomata.
Para concluir, expresó que el desafío hacia adelante será seguir construyendo las condiciones para que estos avances científicos puedan traducirse en oportunidades reales, oportunas y sostenibles para los pacientes y sus familias.
