Voxzogo, fabricado por la compañía farmacéutica nacional BioMarin, ya está autorizado en Estados Unidos para tratar a niños mayores de cinco años con acondroplasia cuyas placas de crecimiento (zonas de cartílago al final de los huesos largos) aún están abiertas, lo que significa que tienen potencial para crecer.
“Con esta acción, los niños de baja estatura debido a la acondroplasia tienen una opción de tratamiento que se enfoca en la causa subyacente de su baja estatura”, dijo en un comunicado de prensa la endocrinóloga de la FDA Theresa Kehoe.
La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo que bloquea el cambio de cartílago a hueso. Los adultos con la afección se desarrollan hasta medir unos 1,2 metros en promedio.
Puede causar problemas respiratorios, curvatura exagerada de la columna, obesidad e infecciones de oído recurrentes, según los institutos nacionales de salud. La esperanza de vida suele ser casi normal.
La Comisión Europea autorizó el fármaco para tratar a niños mayores de dos años aún en crecimiento, a fines de agosto de este año.
Se espera que el medicamento esté disponible en Estados Unidos a mediados o finales de diciembre, según BioMarin.
