EFE
El medicamento, concebido para tratar una enfermedad ósea extremadamente rara y de origen genético, comenzará a probarse en septiembre en un grupo de una veintena de pacientes para analizar su eficacia y su seguridad tras recibir el visto bueno del comité científico de la citada universidad, anunció esta en un comunicado.
El fármaco se basa en un agente capaz de inhibir el sistema inmunológico llamado rapamicina, hallado por los investigadores nipones gracias al desarrollo de células iPS que simulaban los síntomas de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP) y obtenidas de pacientes de esta enfermedad.
Esta patología, de la cual solo se conocen 1.200 casos en todo el mundo y para la que no hay tratamiento conocido, provoca la osificación del tejido muscular y termina por impedir el movimiento de las articulaciones de los pacientes o incluso su respiración.
Los investigadores ya han probado la eficacia de la rapamicina en experimentos con ratones, a los que se implantaron células pluripotentes que replican los efectos de la FOP, las cuales resultaron inhibidas por el fármaco.
Este agente ya se emplea en el tratamiento de otras enfermedades, por lo que los científicos nipones creen que sus efectos en humanos serán positivos, según dijo el profesor de la Universidad de Tokio y responsable del proyecto, Junya Toguchida, en una rueda de prensa recogida por la agencia Kyodo.
“Espero que estos ensayos clínicos incentiven el desarrollo de otros fármacos y ayuden al descubrimiento de nuevos tratamientos para enfermedades raras”, dijo por su parte Shinya Yamanaka, profesor del mismo centro y considerado el padre de las células iPS.
Yamanaka ganó en 2012 el Nobel de Medicina gracias a su descubrimiento de un método para crear iPS -que poseen la capacidad de transformarse en cualquier tipo de células- mediante la reprogramación de células ya maduras.
