Una empresa que rastrea a sus pacientes
Además del tratamiento para la enfermedad de Gaucher, que actualmente es distribuido a 8.000 pacientes en el mundo, la industria Genzyme, con sede en Boston, produce otros 14 productos terapéuticos para enfermedades todavía más raras.
Por ejemplo, diseñaron una terapia de reemplazo enzimático para la enfermedad de Fabry, que afecta a 1.900 pacientes en 45 países y otra para la enfermedad de Pompe, que sólo fue identificada en 550 personas en 35 países.
“No hay muchos pacientes, por eso tenemos que tener un espectro global para encontrar esos pacientes”, explicó Rogelio Vivaldi, gerente de la firma para América Latina. En Paraguay hasta ahora sólo han sido diagnosticados 7 pacientes con Gaucher, pero se estima que existen alrededor de un centenar.
Todas las afecciones denominadas de “depósito lisosomal” (porque acumulan sustancias dentro del lisosoma) son poco conocidas. La mayoría de las personas nunca escuchó hablar de ellas e incluso algunos médicos desconocen sus síntomas.
Vivaldi explicó que la difusión de su existencia a través de los medios masivos y la noticia de que existe tratamiento es necesario para llegar a personas que aún no han sido diagnosticadas. En Latinoamérica, la firma tiene sedes en Argentina, Brasil, México y Colombia.
Los pasos de la producción y envasado de enzimas
1º Se aíslan células especiales de ovario de hámster chino.
2º Se modifican las células genéticamente, agregándoles un segmento del ADN humano para que la célula produzca una determinada proteína.
3º Se cultivan las células en un biorreactor, “alimentándolas” con una solución especial de glucosa, creada en el mismo laboratorio.
4º A través de un proceso de succión y posterior colado se extraen las enzimas que producen las células.
5º Se purifica la enzima, a través de un filtro, quitándole las demás sustancias.
6º Se envasa y se seca a través de bajas temperaturas hasta que queda como un polvo, para que sea más fácil de transportar.
El laboratorio Genzyme, con sede en Boston, produce entre 20.000 y 100.000 frasquitos de enzima por semana, que se distribuyen a 45 países en todo el mundo, entre ellos Paraguay.
Fuente: Visita guiada para periodistas latinoamericanos a la sede de Genzyme, en Boston.